DeFloria får FDA-godkännande för att inleda kliniska prövningar
Det amerikanska läkemedelsföretaget DeFloria har fått klartecken från FDA att inleda en fas 2-studie av AJA001, en oral läkemedelskandidat baserad på flera cannabinoider, för behandling av autism (ASD). Studien väntas starta under mitten av 2025 och syftar till att utvärdera läkemedlets effekt på de beteendemässiga symtomen vid ASD.
Den snabba ökningen av autism och behovet av bättre behandlingar
Autism spectrum disorder (ASD) har ökat markant under de senaste åren. Enligt den senaste rapporten från CDC:s Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network diagnostiserades 1 av 36 barn i USA med ASD år 2020, jämfört med 1 av 44 bara två år tidigare.
Trots denna ökning är behandlingsalternativen fortfarande mycket begränsade och idag är endast två läkemedel godkända av FDA för att behandla vissa ASD-symptom. Dessa, Risperidon och Aripiprazol, används för att hantera irritabilitet, aggressivitet och självskadebeteenden, men har ofta betydande biverkningar, såsom viktökning, trötthet och hormonella förändringar. Detta gör att många patienter inte tål behandlingen, vilket skapar ett stort behov av nya, effektivare alternativ.
Vad är AJA001 och hur kan det hjälpa?
AJA001 är ett botaniskt läkemedel baserat på fullspektrum-extrakt från industrihampa (Cannabis sativa L.), där cannabidiol (CBD) är den huvudsakliga aktiva substansen. Förutom CBD innehåller det även andra cannabinoider som tros bidra till läkemedlets terapeutiska effekt.
Studier har visat att cannabinoider kan påverka det centrala nervsystemet och potentiellt bidra till att minska symtom som irritabilitet och ångest vid autism. AJA001 har utvecklats genom ett samarbete mellan DeFloria, AJNA BioSciences och Charlotte’s Web, där över tio års forskning och data om hampabaserade produkter har legat till grund för läkemedelskandidaten.
Dr. Orrin Devinsky, medicinsk rådgivare och expert inom neurovetenskap, lyfter fram de starka vetenskapliga beläggen för cannabinoiders potential vid ASD. Han menar att AJA001 kan erbjuda en säkrare och mer effektiv behandling än dagens alternativ.
Som en av världens ledande neurologer och epilepsiexperter har Dr. Devinsky länge forskat på cannabinoiders medicinska effekter. Han var forskningsledare för Epidiolex, det första FDA-godkända CBD-läkemedlet för svårbehandlad epilepsi. Hans arbete har visat hur cannabinoider kan minska anfall och förbättra livskvaliteten vid neurologiska sjukdomar. Nu bidrar han som medicinsk rådgivare åt DeFloria i utvecklingen av nya behandlingsalternativ.
Kliniska prövningar – vad händer härnäst?
Fas 1-studien
DeFloria rapporterade positiva resultat från fas 1-studien av AJA001. Studien, som omfattade 70 friska vuxna, visade att AJA001 var säker och väl tolererad vid doser upp till 660 mg per dag. Läkemedlet uppnådde förutsägbara nivåer av CBD och THC i blodet, liknande eller högre än befintliga cannabinoidläkemedel som Epidiolex och nabiximols.
De vanligaste biverkningarna var dåsighet, ångest, yrsel och huvudvärk, medan en allvarlig biverkning – ångest vid högsta dosen 906,4 mg – löstes utan komplikationer. Resultaten stödjer doser mellan 100 och 660 mg per dag för kommande fas 2-studier, som ska utvärdera effekten av AJA001 på barn, ungdomar och vuxna med ASD.
Fas 2-studien
Fas 2-studien av AJA001 blir en öppen 12-veckors studie där 60 patienter i åldrarna 13–29 år kommer att delta. Huvudsyftet är att utvärdera dosering och effekt inför en större fas 3-studie. Parallellt med den amerikanska studien planeras även en fas 2-studie i Australien som kommer att fokusera på barn och ungdomar med ASD.
Vad väntar i en eventuell fas 3-studie?
Fas 3-prövningar är de sista kliniska testerna innan ett läkemedel kan bli godkänt för allmän användning. I denna fas kommer AJA001s säkerhet och effektivitet att testas på en större och mer varierad patientgrupp. Långsiktiga effekter, biverkningar och läkemedlets förmåga att förbättra symptom som social kommunikation, repetitiva beteenden och impulsivitet kommer att studeras. En framgångsrik fas 3-studie kan leda till FDA-godkännande av AJA001 för behandling av ASD, vilket skulle markera en viktig milstolpe för patienter och vårdgivare som söker bättre behandlingsalternativ.
